Генный препарат для терапии серповидноклеточной анемии одобрили у детей от 2 лет

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) расширило показания для генной терапии Casgevy (эксагамглоген аутотемцел). Теперь препарат можно применять у детей в возрасте от 2 лет с серповидно-клеточной анемией и β-талассемией, которая требует регулярных переливаний крови. Ранее Casgevy был одобрен только для пациентов старше 12 лет. Новое решение делает препарат первой генной терапией данных заболеваний, доступной детям младшего возраста.

Casgevy представляет собой аутологичную генную терапию на основе гемопоэтических стволовых клеток. Технология использует систему редактирования генома CRISPR/Cas9. После модификации собственные клетки пациента возвращают в организм однократной внутривенной инфузией. Перед введением требуется проведение миелоаблативной подготовки для уничтожения «больных» стволовых клеток в костном мозге.

При серповидно-клеточной анемии Casgevy повышает уровень фетального гемоглобина. Это препятствует деформации эритроцитов и воздействует на ключевой механизм заболевания. У пациентов с β-талассемией лечение повышает уровень общего гемоглобина и позволяет отказаться от регулярных переливаний крови.

Основанием для расширения показаний стали результаты клинических исследований у детей от 5 до 12 лет. Также учли накопленные данные по характеристикам препарата и результаты клинических исследований у старших пациентов. На основании этих данных регулятор разрешил экстраполировать эффективность и безопасность терапии на детей младше 5 лет, что позволило расширить показания до возраста 2 лет.

Наиболее частыми нежелательными явлениями терапии Casgevy являются мукозит и фебрильная нейтропения. У пациентов с серповидно-клеточной анемией также отмечали снижение аппетита. В инструкции сохраняются предупреждения о риске нарушения приживления нейтрофилов и тромбоцитов, реакциях гиперчувствительности и потенциальных внецелевых изменениях генома при использовании технологии CRISPR/Cas9.

Решение FDA расширяет возможности раннего патогенетического лечения двух тяжёлых наследственных гемоглобинопатий. Такая терапия снижает риск необратимого поражения органов и может изменить долгосрочный прогноз у части пациентов уже в детском возрасте.

Источник: FDA News Release. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-young-children-s...