День редких болезней: нередкие проблемы пациентов с орфанным диагнозом

Традиционно в этот день фонд «ПОДСОЛНУХ» собирает экспертов  для обсуждения актуального статуса пациентов с орфанными заболеваниями

В начале дискуссии Ирина Бакрадзе, президент фонда «ПОДСОЛНУХ»,  член Экспертного Совета по редким заболеваниям при Комитете по охране здоровья ГД РФ напомнила, из чего складывается благополучный статус пациента: «Это осведомленность общества о проблеме орфанных болезней, семейное генетическое консультирование, своевременная диагностика, социализация и психологическая поддержка пациентов.  Но все эти составляющие не будут работать без базовой  - непрерывной и эффективной терапии.»

Участники дискуссии уделили внимание мультидисциплинарному пациентоцентричному подходу, преемственности терапии, проблеме лекарственного обеспечения взрослой когорты пациентов.

Юрий Жулев, сопредседатель Всероссийского союза пациентов остановился  в своем комментарии на отстутствии единого государственного подхода в обеспечении орфанных пациентов: существует «разорванность программ» в сфере лекарственного обеспечения. Он отметил, что терапия орфанных болезней, как правило, очень дорогостоящая и не всегда может быть осуществлена за счет региональных средств.

Особый фокус был сделан на возможность развития импортозамещения и вывод на рынок эффективных и безопасных лекарственных препаратов отечественного производства, в том числе,  современных  высокотехнологичных иммуноглобулинов.

Представитель производственной компании «Нацимбио» Госкорпорации Ростех Игорь Никитин отметил, что в России есть возможности закрыть внутреннюю потребность в иммуноглобулинах, необходимых для орфанных пациентов. Для этого нужна совместная работа производителей и регуляторных органов.

В частности, текущие отпускные цены на специфические иммуноглобулины, установленные государством, не покрывают себестоимость их производства. Такая практика является малопродуктивной и требует пересмотра.

Если преодолеть эти барьеры, технологических и инфраструктурных компетенций компаний хватит для того, чтобы в течение 3-5 лет вывести на рынок целую линейку новых специфических иммуноглобулинов.  За последние три года только «Нацимбио» создала и зарегистрировала три новых препарата крови, включая иммуноглобулин человека нормальный, качественные характеристики которых соответствуют последнему поколению иммуноглобулинов.

Дискуссия прошла на площадке Школы управления Сколково  с участием медицинских экспертов,   представителей компаний-производителей лекарственных препаратов, а также – представителей пациентских сообществ.  Организатор – БФ «ПОДСОЛНУХ», при поддержке  Клуба Экоздрав Центра развития здравоохранения Сколково.

Запись можно посмотреть здесь https://youtube.com/live/ZRnRf2cG8v4?feature=share