Острый промиелоцитарный лейкоз у детей: исследование подтвердило эффективность терапии без антрациклинов

Острый промиелоцитарный лейкоз (ОПЛ) относится к наиболее курабельным вариантам острого миелоидного лейкоза. Однако классические схемы лечения включают антрациклины, которые могут вызывать серьёзные поздние осложнения, прежде всего кардиотоксичность. Новые данные международного исследования ICC-APL-02 показывают, что дети и подростки с впервые диагностированным ОПЛ могут успешно обходиться без традиционной химиотерапии антрациклином.

Окончательные результаты исследования представили на Конгрессе Европейской гематологической ассоциации (EHA) 2026 года. В работу включили 114 пациентов из Италии, Франции, Чехии, Нидерландов и Швеции. Медиана возраста составила 13 лет. В группу стандартного риска вошли 76 детей, в группу высокого риска – 38.

Исследователи использовали протокол терапии на основе полностью транс-ретиноевой кислоты (ATRA) и триоксида мышьяка (ATO). Пациенты высокого риска дополнительно получали гемтузумаб озогамицин на 2-й и 4-й дни индукции.

Медиана продолжительности индукционной терапии составила 38 дней. У 38 пациентов лечение временно прерывали из-за обратимых токсических реакций. Средняя длительность перерыва составила 5 дней.

Терапия продемонстрировала благоприятный профиль безопасности. Исследователи не зарегистрировали ни одной непредвиденной серьёзной нежелательной реакции и ни одного случая окончательной отмены лечения из-за непереносимости. Наиболее частыми осложнениями стали:

• дифференцировочный синдром;
• псевдоопухоль головного мозга х;
• удлинение интервала QTc;
• головная боль.

Также зарегистрировали один случай миокардита, который, вероятно, был связан с гемтузумабом озогамицином. Состояние полностью разрешилось без последствий. Один пациент умер от внутричерепного кровоизлияния во время индукционной терапии.

Эффективность лечения оказалась исключительно высокой. Все пациенты достигли полной гематологической ремиссии к концу индукционного этапа. Полную молекулярную ремиссию после третьего курса консолидации получили все оценённые пациенты, кроме одного.

Через два года общая выживаемость во всей когорте составила 99,1%. В группе стандартного риска показатель достиг 100%, в группе высокого риска — 97,4%.

По словам руководителя исследования Франко Локателли, результаты подтверждают безопасность и высокую эффективность схемы ATRA–ATO у пациентов стандартного и высокого риска. Исследователи считают, что полученные данные формируют новый стандарт лечения впервые выявленного ОПЛ в педиатрической практике и позволяют существенно сократить риск поздних осложнений, связанных с применением антрациклинов.

Источник: Medscape News https://www.medscape.com/viewarticle/chemo-free-therapy-pediatric-acute-promyelocytic-leukemia-2026a...