Дувизат (Гивиностат) получил одобрение FDA

Дувизат (Гивиностат) представляет собой ингибитор гистон-деацетилазы (HDAC). HDAC- это фермент, который предотвращает трансляцию генов путем изменения трехмерного сворачивания ДНК в клетках. По данным FDA, это одобрение знаменует собой первый нестероидный препарат, доступный для лечения пациентов со всеми генетическими вариантами мышечной дистрофии Дюшенна.

В двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании принимали участие 179 мальчиков в возрасте 6 лет и старше на протяжении 18 месяцев. Детей разделили на 2 группы, в одной из которых следовало принимать препарат по схеме, а в другой- плацебо вместе с глюкокортикостероидами. По результатам исследования, препарат у детей в контрольной группе препятствовал снижению мышечной функции на 40%, что было измерено с помощью теста на подъем по ступенькам.

Диарея, боль в животе, снижение количества тромбоцитов, тошнота/рвота, повышение уровня триглицеридов и лихорадка были наиболее часто наблюдаемыми нежелательными явлениями, связанными с применением препарата.

По словам Паоло Беттики, доктора медицинских наук и медицинского директора компании Italfarmaco, одобрение препарата может сыграть ключевую роль в поддержке людей, живущих с диагнозом миодистрофия Дюшенна.

Источник: FDA approves Duvyzat for treatment of Duchenne muscular dystrophy (healio.com)