В России зарегистрировали первую таблетированную форму рисдиплама для лечения СМА

Министерство здравоохранения России зарегистрировало новую лекарственную форму рисдиплама (Эврисди®) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат стал первой и пока единственной таблетированной патогенетической терапией СМА, доступной в России. Новая форма предназначена для взрослых и детей старше 2 лет с массой тела не менее 20 кг.

Рисдиплам уже широко применяют в клинической практике в виде раствора для приёма внутрь. Появление таблетированной формы расширяет возможности лечения, прежде всего для пациентов, которые способны самостоятельно проглатывать таблетки и не нуждаются в использовании питательного зонда.

Таблетка содержит 5 мг действующего вещества и биоэквивалентна 6,6 мл раствора рисдиплама в концентрации 0,75 мг/мл. Её можно проглатывать целиком или предварительно растворять в воде. Приём препарата не зависит от еды. Раствор для приёма внутрь останется доступен пациентам, которым требуются другие дозировки или которые предпочитают прежний способ применения.

Одним из главных преимуществ новой формы стало отсутствие специальных условий хранения. Таблетки сохраняют стабильность при комнатной температуре и не требуют холодильника, что упрощает транспортировку и помогает поддерживать непрерывность терапии во время поездок и смены привычной обстановки.

Рисдиплам представляет собой модификатор сплайсинга гена SMN2. Препарат увеличивает и поддерживает синтез белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях. Дефицит этого белка лежит в основе развития СМА и приводит к прогрессирующей гибели двигательных нейронов, нарушению движений, дыхания, глотания и речи.

В настоящее время рисдиплам зарегистрирован более чем в 100 странах мира. По данным компании-разработчика, лечение препаратом уже получают свыше 21 000 пациентов. Регистрация таблетированной формы в России расширяет возможности длительной патогенетической терапии СМА и делает её более удобной для детей и их семей без изменения эффективности лечения.

Источник: Сайт компании Roche в России. https://www.roche.ru/media/press-relizy/2026/med-ru-2026-07-07