Обнадеживающие результаты первого пренатального лечения спинальной мышечной атрофии

Обнадеживающие результаты первого пренатального лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) с использованием препарата рисдиплама были получены в ходе исследования, проведенного в детской исследовательской больнице Сент-Джуд. Лечение до рождения оказалось эффективным: спустя два года ребенок не проявляет симптомов СМА. Это важный шаг вперед в области пренатальной терапии для лечения нейродегенеративных заболеваний, таких как СМА. Продолжается наблюдение за развитием ребенка.

Подробнее: статья.