Новый прорыв в лечении детской адренолейкодистрофии (CALD)

Долгое время единственным методом лечения CALD являлись высокорискованные процедуры, такие как трансплантация стволовых клеток и генетическая терапия. Многие пациенты не имели возможности воспользоваться ими из-за временного ограничения, сложности исполнения и недостатка специализированных центров.

Новый международный проект под руководством исследователей из Института Кеннеди Кригер изучают потенциал препарата лериглитазона – первого возможного перорального лекарства против CALD. Команда исследователей провела глобальное международное исследование, объединив усилия коллег из Европы и Латинской Америки.

Эксперимент состоял из двух групп: одна группа принимала новый препарат, другая проходила традиционную терапию. Предварительные итоги впечатлили ученых: у большинства пациентов, получавших новое лекарство, наблюдалось резкое замедление прогрессирования болезни, а у половины пациентов развитие патологии полностью остановилось.

Директор отдела клинических исследований института Эрик Маллак подчеркнул важную роль международного сотрудничества врачей разных специальностей и экспертов по визуализации. Его знания в области магнитно-резонансной томографии оказались ключевыми для оценки прогресса лечения.

«Важно видеть плоды нашей работы и осознавать, насколько близки мы к созданию действительно действенного и доступного лечения», – отметил доктор Маллак.

Хотя необходимы дополнительные исследования и расширение доказательной базы, первые результаты вселяют надежду на создание простого и эффективного метода лечения CALD. Работа команды ученых создает уникальные перспективы для многих семей, сталкивающихся с последствиями этого тяжелого заболевания.

Источник:

Ángeles García-Cazorla et al, Safety and efficacy of leriglitazone in childhood cerebral adrenoleukodystrophy (NEXUS): an interim analysis of an open-label, phase 2/3 trial, eClinicalMedicine (2025). DOI: 10.1016/j.eclinm.2025.103265