Новая генная терапия дает надежду глухим детям

В мире насчитывается около 26 млн человек с генетическими формами глухоты, при этом данная конкретная терапия ориентирована на людей, родившихся с мутацией гена OTOF – примерно от 2 до 8% случаев наследственной глухоты.

Результаты исследования, проведенного китайскими и американскими учеными, свидетельствуют о том, что в ходе клинических испытаний революционно новая генная терапия впервые успешно проведена на обоих ушах у ребенка с этим заболеванием.

Лечение включает введение модифицированного вируса во внутреннее ухо, который переносит рабочую версию гена OTOF, восстанавливая слух.

Чжэн-И Чен, старший автор исследования, сказал: «Это абсолютно поворотный момент… Наша компания в настоящее время проводит клинические испытания, в том числе 2 в Бостоне, с целью утверждения нашего метода регулирующими органами. Помимо этого, мы работаем над испытаниями на животных для разработки методов лечения других причин генетической глухоты, в том числе связанных с геном GJB2 – наиболее распространенной причиной врожденной глухоты».

Источник: Wang H., Chen Y., Lv J. et al. Bilateral gene therapy in children with autosomal recessive deafness 9: single-arm trial results. Nat Med (2024) | doi.org/10.1038/s41591-024-03023-5.